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来源：彩神app官方2023-12-19 17:48

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

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东西问｜张明祥：保护“地球之肾”，中国如何提供“范本”？******

　　中新社武汉11月11日电题：保护“地球之肾”，中国如何提供“范本”？

　　——专访北京林业大学生态与自然保护学院教授张明祥

　　中新社记者张芹梁婷

　　《湿地公约》第十四届缔约方大会11月5日至13日在中国武汉和瑞士日内瓦同步举办，是中国首次承办这一国际盛会。自1992年加入《湿地公约》以来，中国的湿地保护经历了摸清家底夯实基础、抢救性保护、全面保护三个阶段，中国湿地保护已经进入高质量发展阶段，并形成了湿地保护的“中国模式”。

　　30年来，中国在湿地保护方面取得了哪些成就？向世界分享了哪些“中国智慧”和“中国方案”？在全球湿地协同保护中，中国又将如何展现大国担当？中新社“东西问”就此专访北京林业大学生态与自然保护学院教授张明祥。

　　现将采访实录摘要如下：

　　中新社记者：什么是湿地，湿地保护对于地球生态有怎样的意义？

　　张明祥：今年6月1日起实施的《中华人民共和国湿地保护法》明确，湿地是指具有显著生态功能的自然或者人工的、常年或者季节性积水地带、水域，包括低潮时水深不超过六米的海域，但是水田以及用于养殖的人工的水域和滩涂除外。

航拍苏州虎丘湿地公园。泱波摄

　　湿地与森林、海洋一起并称为地球三大生态系统，具有涵养水源、净化水质、调节气候、维护生物多样性等多种生态功能。人类择水而居，文明因水而兴，足以说明湿地对人类生产、生活的重要性。

　　被誉为“地球之肾”的湿地，是淡水资源的主要来源。据统计，中国可利用淡水资源总量的96%都存在于湿地。从这个角度来讲，湿地的重要性更是毋庸置疑。不仅如此，占全球陆地面积6%—8.6%之间的湿地，储存了全球大约40%的已知物种，因此湿地也被称为“物种基因库”“基因超市”。

　　此外，湿地还是地球上最重要的碳库之一，在减缓全球气候变化方面的作用非常明显。以泥炭地为例，它只占地球陆地面积的3%，却存储了30%的陆地碳，是森林碳储量的2倍。如果湿地受到破坏，就会从“碳汇”变成排放二氧化碳的“碳源”，加速全球气候变化。

江苏省盐城市东台市条子泥滩涂景区内的麋鹿。近年来，东台市生态环境持续改善，麋鹿种群和鸟类数量逐年增加，成为各种动物的理想栖息地。张连华摄

　　中新社记者：中国的湿地分布呈现什么特征？

　　张明祥：中国幅员辽阔，造就了丰富的湿地类型，从寒温带到热带，从平原到高原，几乎涵盖《湿地公约》所有湿地类型，也孕育了多姿多彩的湿地生物。比如，滨海湿地分布在东部沿海，沼泽湿地主要分布在东北地区、青藏高原，河流、湖泊湿地主要分布在长江及淮河中下游、黄河及海河下游等水资源比较丰富的地区。

位于西藏拉萨市北郊的拉鲁湿地国家级自然保护区，总面积超过12平方公里，被誉为“拉萨之肺”。何蓬磊摄

　　目前，中国湿地面积达5635万公顷，居亚洲第一位、世界第四位，以占全球4%的湿地，承载着世界五分之一人口对湿地的主要需求。

　　中国湿地还是世界水鸟的重要繁殖地、越冬地和候鸟迁徙的停歇地，途经中国的候鸟迁飞路线达4条。如新疆巴音布鲁克湿地是天鹅的重要繁殖地，江苏盐城沿海滩涂是世界上最大的丹顶鹤越冬地，江西鄱阳湖是世界上最大的白鹤越冬地，在此越冬的白鹤占全世界总数的95%以上。

一群野生丹顶鹤在江苏盐城国家级珍禽自然保护区芦苇丛上空飞过。李根摄

　　根据第二次全国湿地资源调查统计，中国湿地高等植物约200科692属2315种。全世界雁鸭类有168种，中国湿地就有54种，约占32%。全世界鹤类有15种，中国就有9种，占60%。

　　总体来说，由于中国人口众多，人均湿地面积仅占全球人均水平的五分之一左右，所以湿地资源还是比较稀缺的。

　　中新社记者：从1992年加入《湿地公约》至今，中国在湿地保护方面做了哪些努力，取得了哪些成就？

　　张明祥：最直观的，中国公众对湿地的保护意识有了大幅提高，对湿地的概念更了解，对其重要性认识也更深刻。现在，大家不仅对湿地耳熟能详，并有了保护意识。建设各类湿地公园，能让民众真实感受到生态保护带来的幸福感和获得感。

江苏省盐城市，中国黄海湿地博物馆内展出的动物标本栩栩如生，吸引民众参观。泱波摄

　　其次，湿地保护在中国已上升至国家法律层面，管理体系更加完善。《中华人民共和国湿地保护法》今年6月1日正式实施，从逻辑性、全面性、系统性来说，填补了中国生态系统立法的空白，确立了湿地保护的基本原则，在全球层面来看也是最完善的立法。另外，全国28个省(区、市)先后出台了湿地保护条例和办法，共同构建起湿地保护管理顶层设计的“四梁八柱”。

重庆市梁平区双桂湖国家湿地公园，景色美丽。刘辉摄

　　中国湿地保护体系由湿地类型国家公园、湿地自然保护区、湿地公园三部分构成。现有国际重要湿地64处，国家重要湿地29处，建立了901处国家湿地公园。30年间，中国完成了三次全国湿地资源调查，并依此在各地建立湿地调查监测野外台站、实时监控和信息管理平台，为湿地保护提供了强有力的科技支撑。近十年来，中国累计实施湿地保护修复项目3400多个，新增和修复湿地80多万公顷。

　　世界上真正在全国范围内进行湿地基础调查的国家很少，中国在这方面的成绩有目共睹。近日，中国印发了《全国湿地保护规划(2022—2030年)》，明确了未来一段时间中国保护湿地的目标和蓝图。我相信，有了国家的重视，湿地保护的明天会更加美好。

中国履行《湿地公约》30周年成就展在武汉举行。张畅摄

　　中新社记者：中国在全球湿地保护工作中贡献了哪些“中国智慧”，为其他缔约方提供了可借鉴的“中国方案”？

　　张明祥：中国加入《湿地公约》后，认真履行公约义务，积极参与全球生态治理，不断提升湿地保护管理水平。《湿地公约》认证的43个“国际湿地城市”中，中国13个城市入选，是全球入选城市数量最多的国家，直观反映了中国在全球湿地保护方面的贡献。

鄱阳湖畔的江西省南昌市高新区鲤鱼洲五星白鹤保护小区，成群候鸟翩翩飞舞。鲍赣生摄

　　再如，全世界仅有两国为湿地立法，中国是其中之一。《中华人民共和国湿地保护法》从生态系统角度进行立法，突出了湿地在生态文明建设、以及在维护生物多样性方面发挥的重要作用，对提升国际话语权、彰显大国责任担当具有重要意义。

　　目前，我们已经把《中华人民共和国湿地保护法》翻译成英文，也将通过此次大会，向世界各国代表及湿地保护领域的专家，宣介中国湿地保护立法成果，给其他国家提供一个范本，希望可以引领全世界对湿地保护的立法行动。

2022年11月5日，《湿地公约》第十四届缔约方大会在武汉东湖国际会议中心开幕。邹浩摄

　　此外，中国的湿地保护，并不是只看那些野外的、天然的、大面积的湿地，而是梳理资源、分析状况、针对性提出保护方案。而且很注重处理人与湿地的关系，湿地公园就是中国独创的一种把湿地保护与利用相结合的一种形式，在国际社会也引起很大反响。

　　2018年，中国起草的《小微湿地的保护和管理决议草案》在《湿地公约》第十三届缔约方大会上顺利通过。小微湿地独特的生态功能，得到国际社会更为广泛的关注和认同。

　　同时，中国还与多个国际机构和组织在湿地野生动物保护、湿地调查、湿地自然保护区建设以及人才培训等方面进行了合作。通过承办一些援外培训班，向广大发展中国家传输中国湿地保护经验，中国湿地保护修复先进技术和成功模式。中国还提出要加强候鸟栖息地的保护，有效保护了途经中国的4条候鸟迁飞路线，为候鸟提供安全舒适的家园。

在山东省青岛市胶州湾海洋公园河套段滨海湿地，成群的红嘴巨鸥和灰斑鸻、宾鹬等候鸟在水面翔集。王海滨摄

　　中新社记者：全球湿地协同保护对于构建人类命运共同体有何意义？

　　张明祥：湿地与人类的生活息息相关，自古以来，人类就懂得择水而居的生存方式。“桑基鱼塘”体现了中国古人在湿地保护与合理利用上的智慧。

浙江省湖州市南浔区和孚镇，星罗棋布的千年桑基鱼塘系统与盛开的桑树相映成趣。陆志鹏摄

　　尽管当前湿地保护、修复已成为全球共识，但是由于气候变化和人类不合理的开发利用等原因，全球湿地都面临面积萎缩、功能退化和生物多样性下降等问题，给各国经济和社会发展带来不利影响，加强湿地保护与管理已刻不容缓。

　　“珍爱湿地，人与自然和谐共生”是《湿地公约》第十四届缔约方大会的主题，同时也寄托了人们对未来美好生活的愿景。珍爱湿地，是全人类共同的责任，通过地区和国家层面的行动及国际合作，能有效推动湿地保护与合理利用，为实现全球可持续发展作出贡献。(完)

　　受访专家简介：

北京林业大学生态与自然保护学院教授张明祥

　　张明祥，北京林业大学生态与自然保护学院教授、国家林草局自然保护区研究中心秘书长。1994年毕业于山东师范大学自然地理专业；1997毕业于中国科学院长春地理研究所湿地生态专业，获硕士学位；2003年毕业于中国科学院东北地理与农业生态研究所环境科学专业，获博士学位。中国较早从事湿地保护的专家学者之一，国家湿地保护法起草专家团队负责人，从事湿地保护与管理的科学研究和生产实践等相关工作。

　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

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